Терапия CRISPR для лечения тяжелых заболеваний крови оказалась чрезвычайно эффективна
Наука Человек 12.08.2021, 06:00 Терапия CRISPR для лечения тяжелых заболеваний крови оказалась чрезвычайно эффективна Новые данные первого в США клинического исследования по редактированию генов CRISPR показали, что терапия безопасна и эффективна — даже спустя два года побочных эффектов выявлено не было.
Василий Макаров редакция Тэги: Исследование Медицина Генетика
Экспериментальная терапия, направленная на пару редких генетических заболеваний крови, до сих пор на 100% эффективна у всех 22 пролеченных пациентов
РЕКЛАМА – ПРОДОЛЖЕНИЕ НИЖЕ
Еще в 2019 году в США стартовали первые клинические испытания CRISPR на людях. Они были направлены на бета-талассемию и серповидно-клеточную анемию, два редких заболевания крови. Лечение включало в себя сбор стволовых клеток из крови пациента и использование технологии CRISPR для внесения единственного генетического изменения, направленного на повышение уровня гемоглобина в эритроцитах.
На данный момент были объявлены результаты анализов 22 пациентов, за которыми медики наблюдали в течение двух лет с момента проведения терапии. Согласно их заверениям, результаты настолько хороши, насколько можно было надеяться. Все 15 пациентов с бета-талассемией продемонстрировали клинически значимое улучшение уровня гемоглобина плода. Перед терапией CRISPR каждому пациенту требовалось постоянное переливание крови, иногда ежемесячно, но теперь эта нужда полностью отпала.
РЕКЛАМА – ПРОДОЛЖЕНИЕ НИЖЕ
Все семь пациентов с серповидно-клеточной анемией также показали значительное улучшение, без каких-либо вазоокклюзионных кризов, которые обычно являются основным клиническим признаком болезни.
Только у одного пациента наблюдались серьезные побочные эффекты, предположительно связанные с терапией CRISPR. Однако они были эффективно и своевременно вылечены – осложнения не привели к смерти. В остальном профиль безопасности соответствует предшествующему лечению трансплантации стволовых клеток, с временными легкими и умеренными побочными эффектами.
На сегодняшний день более 40 пациентов прошли курс лечения CRISPR, и испытания все еще продолжаются. В конечном итоге исследователи собираются включить в программу 45 пациентов с бета-талассемией и 45 пациентов с серповидно-клеточной анемией и наблюдать за каждым из них в течение двух лет после приема препарата.
Читайте также
- Xiaomi представила маршрутизатор Redmi Router AX5400 с чипом Qualcomm
- Western Digital повысила цены на флеш-память NAND — это следствие загрязнения производства в январе
- 4 вида вооружения, которые отправили в Европу из-за Украины, но никогда не испытывали в деле
- Twitter позволит вешать ярлыки на ботов, чтобы люди могли отличать их от живых пользователей
- Найдена загадочная "невидимая" черная дыра: космическая аномалия
- Новая статья: Обзор игрового 4K-монитора ASUS TUF Gaming VG28UQL1A: лучше поздно, чем никогда
